Transplantacja szpiku znajduje zastosowanie w leczeniu kilkudziesięciu chorób hematologicznych i niehematologicznych.
Procedura ta oznacza „de facto”, przeszczepianie macierzystych komórek krwiotwórczych, z których powstaje na nowo cały szpik kostny, który z kolei produkuje krew. Jest sposobem ratowania życia ludzi chorych na śmiertelne choroby, w których szpik zazwyczaj nie pracuje prawidłowo, gdyż uległ zanikowi (np. w aplazji szpiku), albo komórki prawidłowe uległy wyparciu przez komórki nowotworowe (np. w białaczce).
Komórki do przeszczepienia można pobrać od dawcy bezpośrednio ze szpiku albo przy użyciu specjalnego urządzenia (separatora komórkowego) z krwi po ich wcześniejszym uwolnieniu ze szpiku. Obecnie komórki krwiotwórcze pobiera się najczęściej z krwi obwodowej metodą bezinwazyjną.
Żeby móc pobrać komórki – należy znaleźć zdrowego dawcę. Najważniejsze jest, żeby dawca miał takie same geny odpowiadające za zgodność tkankową. Z powodu małej liczby dzieci w rodzinach, tylko niewielka część chorych znajduje dawcę wśród rodzeństwa, gdyż szansa na odziedziczenie po rodzicach tych samych genów przez brata lub siostrę chorego wynosi tylko 25%. Dlatego dla większości chorych potrzebujących przeszczepienia trzeba szukać zgodnego dawcy wśród zapisanych w rejestrach dawców niespokrewnionych.
W rejestrach takich przechowywane są wyniki oznaczeń genów zgodności tkankowej ludzi chętnych do zostania dawcami, którzy zostali zrekrutowani do danego rejestru przez ośrodki dawców szpiku, zajmujące się zapisywaniem chętnych osób oraz organizowaniem akcji rekrutacyjnych.
