Transplantacja szpiku znajduje zastosowanie w leczeniu kilkudziesięciu chorób hematologicznych i niehematologicznych. Procedura ta oznacza „de facto”, przeszczepianie macierzystych komórek krwiotwórczych, z których powstaje na nowo cały szpik kostny, który z kolei produkuje krew. Jest sposobem ratowania życia ludzi chorych na śmiertelne choroby, w których szpik zazwyczaj nie pracuje prawidłowo, gdyż uległ zanikowi (np. w aplazji